《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》正式發(fā)布

2022年2月25日，在2023年罕見病日即將到來之際，病痛挑戰(zhàn)基金會和弗若斯特沙利文咨詢公司（Frost & Sullivan，簡稱“沙利文”）聯(lián)合舉辦的《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》（以下簡稱“《報告》”）發(fā)布會在線上順利舉辦。

《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》是繼去年病痛挑戰(zhàn)基金會聯(lián)合沙利文發(fā)布《2022中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報告》之后，第二份年度趨勢觀察報告。《報告》旨在回顧梳理中國罕見病在診斷、用藥、保障、特醫(yī)食品及創(chuàng)新服務(wù)等方面的發(fā)展，概述這一領(lǐng)域在過去面臨的問題和取得的進步，并對中國罕見病綜合服務(wù)體系提出展望，希望對中國罕見病領(lǐng)域的政策制定者、倡導者、相關(guān)機構(gòu)從業(yè)者、罕見病病友以及廣大社會關(guān)注人群有所助益。

(相關(guān)資料圖)

中國的現(xiàn)代化離不開人的健康，人的健康也涉及到罕見病患者的權(quán)益，用藥和保障。中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康發(fā)表了開場致辭，呼吁大家尊重每一個罕見生命，一起攜手共同推進中國罕見病的防治事業(yè)，點亮罕見病病友的生命之光。

罕見病藥物可及性提高，70%治療藥物納入醫(yī)保

發(fā)布會上，病痛挑戰(zhàn)基金會信息研究總監(jiān)郭晉川從政策角度解讀了《報告》。截至目前，基于《第一批罕見病目錄》，103種藥物在中國上市，涉及47種罕見病；其中73種藥物已納入醫(yī)保，涉及31種罕見病。但目錄外的高值藥保障仍是患者用藥可及的核心痛點，目前有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費用多為幾十萬到上百萬。從國家到地方上，各方都做了大量探索為解決罕見病的用藥可及問題，如醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整、地方罕見病用藥保障機制新探索、公益慈善力量參與罕見病多層次保障等。

罕見病成全球熱門投資賽道，國內(nèi)出臺17項利好政策

沙利文大中華區(qū)合伙人兼董事總經(jīng)理毛化向大家介紹了六類鼓勵罕見病藥物研發(fā)及審評審批的政策舉措：鼓勵罕見病疾病藥物研發(fā)、優(yōu)先審評審批、豁免臨床試驗、給予減稅優(yōu)惠、納入臨時進口和市場獨占期。受益于利好政策，我國在罕見病藥物品種覆蓋方面取得了一定的進展, 國內(nèi)藥企也逐漸參與罕見病藥物的引進、研發(fā)與仿制。基于《第一批罕見病目錄》，中國有81款罕見病藥物正處于臨床試驗或上市申請階段，其中46款藥物為本土自主研發(fā)。

多方集聚，探討罕見病政策和產(chǎn)業(yè)新方向

多位來自政策保障、產(chǎn)業(yè)和病友組織等的代表齊聚一堂，以《報告》為基礎(chǔ)，共同探討2023罕見病政策和產(chǎn)業(yè)走向何方。與會嘉賓都強調(diào)了政策頂層設(shè)計的重要性，并以江蘇立法確定專項基金保障形式為例，探討建立多層次保障的路徑，希望通過多方參與保障罕見病支付問題最后的一百米，以免罕見病患者與政策帶來的紅利失之交臂。產(chǎn)業(yè)相關(guān)方也介紹了罕見病藥物研發(fā)的高投入、周期長和短期回報低的特性，期待更多激勵政策出現(xiàn)。

最后大家表達了對《報告》的期待，希望每年都能在報告里看到新的變化，連續(xù)、直觀地展示國家對罕見病的關(guān)注，讓罕見病患者獲益，發(fā)揮對行業(yè)的積極引導作用。

2023年國際罕見病日期間，病痛挑戰(zhàn)基金會還將舉辦《2023罕見病類特殊醫(yī)學用途配方食品可及性報告》發(fā)布會、“Sing For Rare”罕見病公益主題音樂會，以及多場醫(yī)患交流活動，相信在多方關(guān)注和努力下，罕見病群體將更有信心走向美好的未來！

本文來源：財經(jīng)報道網(wǎng)

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